凯思凯迪CS0159用于治疗原发性硬化性胆管炎(PSC)和原发性胆汁性胆管炎(PBC)的II期临床试验

时间:2024-02-06 11:54 来源 : 中国健康产业 作者 : doudou


原发性硬化性胆管炎(primary sclerosing cholangitis, PSC)是一种以肝内和/或肝外管道结构改变为特征的慢性胆汁淤积性疾病,病因尚不明确。PSC平均确诊年龄为20~57岁,发病年龄呈双峰性,两个发病高峰分别为15岁和35岁左右。PSC患者的生存期约9.6-21.3年,其中无肝移植患者生存期的中位数仅13.2年。然而,目前国内外均无获批治疗PSC的药物。

原发性胆汁性胆管炎(primary biliary cholangitis, PBC)是一种慢性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病,旧称原发性胆汁性肝硬化,目前熊去氧胆酸(UDCA)为唯一推荐的治疗原发性胆汁性胆管炎的药物,对于终末期的PBC患者,肝移植是其治愈的唯一手段。然而,据统计约40%的患者对UDCA的治疗应答欠佳。对此类患者的治疗方案,目前指南上尚无共识。

凯思凯迪(上海)医药科技有限公司成立于2017年,是一家立足源头开发和临床推进的核受体和G蛋白偶联受体(GPCR)创新药的新锐生物科技企业,重点关注非酒精性脂肪性肝炎(NASH)、原发性胆汁性胆管炎(PBC)、原发性硬化性胆管炎(PSC)等代谢性疾病,解决临床无药可医的重大需求。

CS0159是一种基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类法尼醇X受体(FXR)小分子激动剂,由凯思凯迪创始人徐华强研究员和上海药物所李佳课题组联合自主研发。现已获包括NASH、PSC、PBC在内的3个适应症的临床试验批件,临床I期已完成,针对不同适应症的临床II期试验正在中、美推进中。

经过近年发展,凯思凯迪已建成技术过硬、运行规范的新药临床前研发团队及日益完善的临床团队,并建立了丰富且风险平衡的1类新药产品管线。首款创新品种已获得FDA快速通道资格、PSC的孤儿药(ODD)资格认证,目前正在中、美同步开展临床II期试验;公司产品管线中另有3个创新药物分子在同步推进IND之中。

凯思凯迪(上海)医药科技有限公司正在开展以下临床研究

一项评价CS0159片治疗原发性硬化性胆管炎患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、随机、12周双盲、安慰剂对照及40周开放的II期临床研究(简称PSC),该研究已获得国家食品药品监督管理总局的批准(通知书编号为2022LP00119),计划在中国大陆的约12家医院进行,共计招募约50名原发性硬化性胆管炎患者。

一项评价CS0159片治疗原发性胆汁性胆管炎患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、随机、12周双盲、安慰剂对照及40周开放的II期临床研究(简称PBC,该研究已获得国家食品药品监督管理总局的批准(通知书编号为2022LP01751),计划在中国大陆的约17家医院进行,共计招募75名原发性胆汁性胆管炎患者。

PSC研究招募主要条件:

1.年龄≥18周岁且≤75周岁,男女不限;

2.在过去12个月内经胆道造影(磁共振胰胆管造影MRCP、内镜逆行胆管造影ERCP或经皮肝穿刺胆管造影PTC)任何一种方式诊断为PSC;

3.筛选时碱性磷酸酶(ALP)≥1.50×ULN且≤10×ULN和总胆红素≤3×ULN ;

4.随机前服用UDCA(≤25mg/kg/d)≥6个月且稳定剂量≥3个月或随机前未使用UDCA≥3个月;

5.对于有IBD病史的受试者:a)患有克罗恩病的患者必须处于疾病缓解期,b)患有溃疡性结肠炎的患者必须处于疾病缓解期或仅轻度活动期;

6.能理解研究内容,依从研究方案,并资源签署ICF。

PBC研究招募主要条件:

1.年龄≥18周岁且≤75周岁,男女不限;

2.符合原发性胆汁性胆管炎PBC的诊断标准,即符合以下3项中的至少2项:

①反映胆汁淤积的指标如ALP升高;

②抗线粒体(AMA)或抗线粒体M2型抗体(AMA-M2)阳性,或若AMA阴性,PBC特异性抗体抗[抗核膜蛋白210(gp210)抗体或抗可溶性酸性磷酸化核蛋白100(Sp100)抗体]阳性;

③筛选前6个月内肝活检符合PBC;

3.筛选时碱性磷酸酶(ALP)≥1.67×ULN且≤10×ULN和总胆红素≤3×ULN;

4.随机前服用UDCA≥6个月且稳定剂量(原则上不低于13-15mg/kg/d)≥3个月后疗效不佳(满足入选标准3)、或不能耐受UDCA而停止服用UDCA(随机前未使用UDCA≥3个月);

5.能理解研究内容,依从研究方案,并自愿签署ICF。

如果您符合研究条件,并自愿同意参加,请联系相关医生做进一步筛查,如果评估后符合研究要求,您将获得由申办方提供的药物进行治疗,其研究期间相关检查的费用由申办方支付。

PBC&PSC研究中心列表

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将有更多临床中心加入该临床试验,临床中心陆续更新中,如您有任何疑问可咨询陈老师(18721229694/15618699506,微信同)